据国外媒体报道,近日英国制药公司GW Pharmaceuticals宣布称,欧洲药品管理局（EMA）已授予其实验性药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）的孤儿药地位。

Epidiolex是一种口服的、高纯度大麻二酚（Cannabidiol，CBD）提取物液体制剂，CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分，对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明，CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，与现有抗癫痫药物相比副作用更少。

英国制药公司GW Pharmaceuticals是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。LGS是一种罕见的、严重的、难治性儿童期发作癫痫。目前，Epidiolex治疗LGS的2个随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究均获得了积极数据：

LGS起始于儿童早期，非常难以治疗，绝大多数患者对现有药物反应不足。从目前已公布的2个III期研究数据显示，Epidiolex在这一高度耐药的群体中能够提供强大的、临床意义的疗效，可显著降低癫痫发作频率，同时具有可接受的安全性和耐受性。

在欧盟监管方面，EMA除了授予Epidiolex治疗LGS的孤儿药地位之外，之前还授予了Epidiolex治疗Dravet综合征（Dravet syndrome，DS）的孤儿药地位。在美国监管方面，FDA已授予Epidiolex治疗LGS、Dravet综合征、结节性硬化症（TSC）、婴儿痉挛症（Infantile Spasms）的孤儿药地位；这4种疾病，每一种都是严重的婴幼儿期发病、耐药性癫痫综合征。此外，FDA还授予了Epidiolex治疗Dravet综合征的快速通道地位。